什么是腺相关病毒

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野生AAV（腺相关病毒）与腺病毒相伴完成生命周期，概述图中红色为腺病毒，蓝色为AAV颗粒。

详情介绍

野生AAV（腺相关病毒）与腺病毒相伴完成生命周期，概述图中红色为腺病毒，蓝色为AAV颗粒。

别名

AAV病毒

中文学名

腺相关病毒

界

病毒界

科

微小病毒科

属

依赖病毒属

腺相关病毒简介

腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）,也称腺伴随病毒,属于微小病毒科依赖病毒属,是目前发现的一类结构最简单的单链DNA缺陷型病毒，需要辅助病毒（通常为腺病毒）参与复制。它编码两个末端的反向重复序列（ITR）中的cap和rep基因。ITRs对于病毒的复制和包装具有决定性作用。cap基因编码病毒衣壳蛋白， rep基因参与病毒的复制和整合。AAV能感染多种细胞。rep基因产物存在时，病毒DNA很容易整合到人类第19号染色体。

腺相关病毒应用

重组腺相关病毒载体(rAAV) 源于非致病的野生型腺相关病毒，由于其安全性好、宿主细胞范围广(分裂和非分裂细胞)、免疫源性低，在体内表达外源基因时间长等特点，被视为最有前途的基因转移载体之一，在世界范围内的基因治疗和疫苗研究中得到广泛应用。经过10余年的研究，重组腺相关病毒的生物学特性己被深入了解，尤其是其在各种细胞、组织和体内实验中的应用效果方面已经积累了许多资料。在医学研究中，rAAV被用于多种疾病的基因治疗的研究(包括体内、体外实验)；同时作为一种有特点的基因转移载体，还广泛用于基因功能研究、构建疾病模型、制备基因敲除鼠等方面。

腺相关病毒载体特点

安全性好

对肌肉、肝脏、神经组织等感染效率高

载体自身免疫原性低

长期表达

比较稳定,易于保存和运输

缺点：容量较小

腺相关病毒组织嗜性

AAV感染不同组织效果图

不同AAV血清型的组织亲和性

AAV1载体：明显的骨骼肌嗜性（包括心肌），神经组织也可以感染；

AAV2载体：泛嗜性；最早应用的AAV载体。有效转导肌肉，肝脏，脑组织，对于视网膜的转导效率和表达水平良好

AAV5载体：视网膜、神经系统、关节滑膜嗜性、肺；

AAV8载体：明显肝嗜性，视网膜、神经组织也可以感染；

AAV9载体：心肌嗜性，可穿过血脑屏障；

AAV-DJ：广谱性侵染各种细胞，可做细胞实验

免疫反应：先存免疫（如AAV2）、反复给药引起针对AAV的免疫反应